✅ رویکرد جدید برای درمان بیماری اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) و رتینیت پیگمنتوزا (RP) با استفاده از سلولهای بنیادی
✔️ در بیماری #ALS نورونهای حرکتی در نخاع و قشر حرکتی دچار مرگ پیشرونده شده و معمولاً طی 2 تا 5 سال پس از تشخیص به دلیل عدم وجود درمان موثری برای آن منجر به فلج و در نهایت مرگ میشود.
✔️ در بیماری #RP گیرندههای نوری به تدریج از بین رفته و در نهایت منجر به نابینایی میشود.
✔️ در مطالعات رویکرد جدیدی برای درمان این بیماریها مطرح شده است، که در آن پروتئین فاکتور نوروتروفیک مشتق از لاین سلول گلیال (GDNF) در سلولهای پیش ساز عصبی (NCP) مشتق از جنین تولید میشود. این پروتئین سبب حفاظت از سلولهای پشتیبان بینایی چشم و نورونهای حرکتی شده و به حفظ نورون های بیمار کمک میکند. همچنین کارآزماییهای بالینی فاز ۱ و ۲ در درمان ALS نشان داد که پس از یک بار درمان، سلولها میتوانند پروتئین حیاتی GDNF را برای بیش از سه سال تولید کنند. کارآزمایی بالینی فاز ۲ برای RP نیز درحال انجام است. اما به دلیل دسترسی کم به بافت جنینی فاز ۳ کلینیکال و به دنبال آن تجاریسازی با محدودیت مواجه شده است.
✔️ مقالهای در مجله Stem Cell Reports منتشر شد، راهکاری جهت رفع این محدودیت پیشنهاد داده است. در این مقاله با استفاده از #iPSC به عنوان منبع سلولی تجدید شونده و سپس تمایز به سلولهای پیش ساز عصبی سلولهای iNPC تولید شدند و در مرحله بعد بیان پروتئین GDNF با مهندسی ژنتیک در این سلولها القا شد. پیوند این سلولهای مهندسی شده به rat مدل ALS و RP سبب محافظت از سلولهای پشتیبان چشم و نورونهای حرکتی شد و در مدل nude rat به مدت ۹ ماه تومور یا مشکلات دیگری ایجاد نکرد. بنابراین این مطالعه، یک رویکرد درمانی برای بیماریهای مختلف تخریب کننده عصبی با استفاده از سلولهای مهندسیشده پیشساز عصبی مشتق از iPSC، به عنوان ترکیبی از #ژن_درمانی و #سلول_درمانی پیشنهاد میدهد.
تهیه مطلب: ملیکا زمانیان، دانشجوی دکترای علوم سلولی کاربردی، پژوهشگاه رویان
بیشتر بخوانید👇
https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(23)00104-2?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2213671123001042%3Fshowall%3Dtrue
Jion us:
🆔 @pluricancer