🔺 سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، یک نوع داروی siRNA را برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر تأیید کرد. داروی نِدوسیران (nedosiran) بر مبانی فناوری RNAi با نام تجاری Rivfloza، توسط شرکت دانمارکی Novo Nordisk برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر که بر کلیه ها تأثیر می گذارد ساخته شده است و به تازگی توانست تاییدیه خود را از FDA کسب کند. هایپراُگزالوری (hyperoxaluria) اولیه، یک بیماری نادر است که با سنگ‌های مکرر کلیه و مثانه همراه است. چون مبتلایان به این بیماری دارای اختلال در یکی از سه پروتئین خاص در کبد هستند، این وضعیت منجر به تولید بیش از حد یک ماده شیمیایی به نام اُگزالات (oxalate) در کلیه و مثانه می شود. این دارو از طریق فناوری RNAi، با تزریق یک بار در ماه برای بیماران بالای ۹ سال، منجر به خاموش شدن ژن رمزگردان #لاکتات_دهیدروژناز کبدی می شود که به ایجاد این بیماری کمک می‌کند. طی مطالعات بالینیِ این شرکت، مشاهده شد که این دارو می تواند سطح دفع اگزالات ادراری ۲۴ ساعته را کاهش دهد و منجر به بهبود عملکرد طبیعی کلیه ها شود. شرکت Novo Nordisk قصد دارد این دارو را در اوایل سال ۲۰۲۴ در دسترس بیماران قرار دهد. این شرکت اظهار کرد که ما مشتاقانه منتظریم تا اولین درمان RNAi خود را در دسترس افرادی که با این بیماری زندگی می‌کنند، قرار دهیم. ✍🏻 تهیه مطلب: مینا پهلوان نشان، دانشجو کارشناسی ارشد زیست شناسی سلولی مولکولی پژوهشگاه رویان 📝 لینک خبر: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-novo-nordisks-therapy-rare-genetic-condition-2023-10-02/ Join us: 🆔 @RNA_Biology 🆔 @MolBioMed