هدایت شده از RNA Biology
🔺 جیمز واتسون، زیستشناس برجسته آمریکایی که کشف ساختار DNA او در سال ۱۹۵۳ عصر ژنتیک را آغاز کرد و پایه و اساس انقلاب بیوتکنولوژی در اواخر قرن بیستم را فراهم نمود، در سن ۹۷ سالگی درگذشت.
Join us:
🆔 @RNA_Biology
هدایت شده از سلولهایبنیادیوسرطان
🧬 صدور تاییدیهی داروی ژندرمانی برای بیماران مبتلا به SMA بالای دوسال
🔰 بیماری Spinal Muscular Atrophy (SMA)، یک بیماری ژنتیکی نادر است که به علت جهش یا فقدان ژن SMN1 رخ میدهد. این ژن کدکنندهی پروتئینی است که برای عملکرد عضلات، تنفس و بلع ضروری است.
✅ به تازگی #FDA داروی Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) را بهعنوان اولین و تنها درمان جایگزینی ژن برای بیماران مبتلا به SMA #بالای_۲_سال تایید کرده است.
✅ این درمان محصول شرکت #Novartis، با یک دُز واحد و از طریق تزریق #داخلنخاعی، ژن معیوب SMN1 را جایگزین میکند و میتواند به بهبود یا تثبیت عملکرد حرکتی بیماران کمک کند.
👈 پیش از این برای درمان این بیماری داروی #Zolgensma تنها برای کودکان #زیر_۲_سال و با تزریق #وریدی تایید شده بود.
👈 این تاییدیه گام مهمی برای گسترش درمانهای ژنتیکی و افرایش دسترسی بیماران با سنین بالاتر به درمانهای تحولآفرین محسوب میشود.
✍ ملیکا زمانیان، دانشجوی دکترای علوم سلولی کاربردی پژوهشگاه رویان
🌐 لینک خبر:
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-itvisma-only-gene-replacement-therapy-children-two-years-and-older-teens-and-adults-spinal-muscular-atrophy-sma
Join us:
🆔 @pluricancer